目前我国95%的罕见病缺乏诊疗指南或专家共识，尤其是累及多器官系统的罕见病。成骨不全症作为罕见病的一种，其发病率在1/15000—1/20000，在全球内尚不能治愈。因此，推动临床科研与临床实践对于成骨不全症的治疗变得尤为重要。

不管是医生、研究者，

还是病友或家长，

了解和学习“临床研究”的小知识，

都是非常必要的~

快来一起学习吧！

本文原文来自美国成骨不全基金会Osteogenesis Imperfecta Foundation , 文章所有权始终归OIF所有，瓷娃娃罕见病关爱中心已获得OI基金会授权可将原文翻译为中文版本，以供中国OI病友及公众阅读。

翻译工作由Rare. Not. Alone志愿者小组完成，所有译稿著作权由瓷娃娃中心和Rare. Not. Alone志愿者小组共同所有，第三方想要公开使用系列译文需获得瓷娃娃中心和Rare. Not. Alone志愿者小组共同授权，如私自用于商业或盈利目的，一经发现将追究法律责任。

临床研究是有人类志愿者参与的研究，旨在通过研究增进对疾病本身或其治疗方法的认识。临床研究主要分为两类：

观察性研究通常是收集一组特定人群的健康信息。自然史研究是该类研究的一个例子，研究者需要多年对参与者进行随访研究。

临床试验则是对药物治疗、外科手术和辅助装置的安全性和效果进行测试。理想情况下，临床试验应该是在对照和随机情况下实施。对照的意思是接受新疗法的受试者应该与状况相似但未接受新疗法者进行对照。 在随机化试验中，自愿参加试验的人被随机分配到接受新疗法的试验组或对照组。 两组接受的处理方式完全一致，因此在试验结束之前，没有人知道自己在哪个组。

两种研究都必须遵循特定规则，从而使获得的信息是准确无偏差的。 对于罕见病的临床试验，例如OI，想要获得足够的受试者是很困难的事情，然而，越大样本的研究获得的结果越可靠。

患者信息报告

患者信息报告作为一种新研究方式有更为广泛的应用。 调查问卷设计水平的提高，使得直接从患者本人收集某些特定的研究信息变为可能。 设计水平的提高已经扩大了电子版和纸质版调查问卷的使用范围。

OI患者联络注册表

OI患者联络注册表就是脆骨病联盟利用这些技术设计的部分表格。

每项研究都由一位首席研究员领导。 研究者撰写一份实验计划报告书——对计划的临床研究的方方面面进行细致的描述，包括这个研究是在单一中心还是在多中心进行的。 在可以招募受试者前，该临床研究必须通过机构审查委员会 （IRB） 的批准。 IRB的职责就是确保临床研究的设计是科学的，以及受试者的生命健康和安全可以得到保障。 在美国食品药品监督局 （FDA） 完全批准之前，新药物通常需要经过4期临床试验。 每一期试验均考察新药的安全性、副作用、有效性和合适的用药剂量。1期临床试验的受试者人数较少， 随后的每期试验都需包含大量的受试者。

当临床研究已经准备好招募受试者时，

要向大众公布以下信息：

1.临床研究的原因；

2.参与临床试验必须的条件；

3.需要的受试者人数；

4.试验、手术或用药的时间安排；

5.研究时长；

6.地点。

参与临床研究，不管是观察性研究或是临床试验，都是自愿的行为，并且需要成年受试者或儿童受试者的家庭投入时间和精力。 所有的受试者都应完成一个知情同意的过程。 在这个过程中，受试者将会获知关于临床研究的详细信息，并签署知情同意书。 如果你在考虑参加临床研究，请确保你的所有疑问都在这个知情同意的过程中获得解答。

1.为什么研究人员认为试验的治疗方法可能是有效的？

2.这个疗法之前经过试验吗？

3.试验中具体涉及的试验或治疗是什么？

4.新疗法和我现在使用的疗法相比，可能带来的副作用和效果是什么？

5.这个试验会影响我的日常生活吗？

6.是否有需要我自己负担的费用？

7.是否需要住院？

8.我需要参加这个研究多久？

9.这个研究的目标是什么？

10.我的资料是否会保密？

11.在研究前或研究中， 如果我有问题找谁询问？

12.这个研究的纳入和排除标准是什么？

13.我是否可以随时退出研究？

感谢为本情况说明书做出贡献的各位同仁：Sahar Hassani （MS, 研究主管） ，Angela Caudille （MPT, Shriners儿童医院，芝加哥，伊利诺州）。

——2015年5月

www.clinicaltrials.gov网站提供大量关于临床试验的信息，并以列表形式展示大量的临床研究。另外，OI基金会也会定期提供招募OI患者的临床研究的信息。

翻译：Elsie Zhu

校对：Wei Wan

审核：Jie Xu    

特别感谢山东省立医院小儿骨科主任王延宙医生

提供的审阅帮助。

还有哪些想了解的成骨不全小知识？

欢迎联系我们！

【OI大讲堂|锻炼和运动：成骨不全症的管理要素！】

【OI大讲堂|请小心照顾我，给医护人员的小贴士】

【OI大讲堂|瓷娃娃大会医学课堂视频全新上线~】

【OI大讲堂|瓷娃娃大会医学课堂-多学科综合治疗】